Лекарства от СМА и ковида: прорывные разработки отечественных ученых

Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание, при котором мышцы постепенно теряют тонус. Сначала сложно двигаться, со временем — даже дышать.

Укол швейцарского препарата «Золгенсма», который заменяет «поломанный» ген на его здоровую копию, стоит больше 2 млн долларов. Одна из причин такой цены — практически полное отсутствие альтернативы. Сейчас в России сразу несколько групп ученых работают над тем, чтобы ее создать.

Российский препарат для лечения ковида уже доказал свою эффективность. Сейчас он применяется только в больницах, но скоро его можно будет купить и в аптеках. По словам разработчиков, он значительно снижает вирусную нагрузку и способствует более быстрому выздоровлению.

Муса Хаитов, директор института иммунологии ФМБА России: «Очень важен механизм введения этого препарата — он ингаляционный. Почему? Потому что мы максимально активно атакуем вирус именно во входных воротах инфекции, где он наиболее опасен».

Валерий Смирнов, заведующий научно-производственным комплексом Института иммунологии ФМБА России: «Он нацелен на тот участок генома вируса, в данном случае вируса ковид 19 SARS-CoV-2, который очень мало подвержен мутациям. И как мы наблюдаем, все вновь создаваемые получаемые штаммы вируса в этом участке генома не имеют мутаций. Он остается постоянным. Так как он действует на этот участок, препарат остается эффективным, несмотря на появление новых штаммов».

Все центры, институты, клиники, которые входят в систему Федерального медико-биологического агентства, работают на стыке науки, образования и прикладной медицины. Пока в лабораториях разрабатывают новые лекарства, в операционных и палатах уже применяют инновационные технологии, в том числе в нейрохирургии.

Всеволод Белоусов, генеральный директор Федерального центра мозга и нейротехнологий ФМБА России: «Операция делается без единого разреза, без трепанации. Пациент в МРТ, на голову надевается специальное устройство, которое фокусирует в точке определенной энергию более чем 1000 ультразвуковых волн. И эта зона нагревается и тем самым инактивируется навсегда. И, например, мы так лечим паркинсонический тремор».

А на биопринтере проводят исследования и эксперименты, чтобы в будущем научиться печатать из стволовых клеток любые ткани человечного организма, даже нервной системы. Такая заплатка поможет восстановить, например, речь или зрение.

Статья

Что такое орфанные болезни и почему их так сложно лечить