Уникальное и дорогостоящее лекарство для лечения мышечной дистрофии у детей стало доступно в России. Новый препарат, одна доза которого стоит около 300 миллионов рублей, закупили за счет средств фонда «Круг добра».
Уникальное лекарство против орфанного, то есть редкого заболевания, стало доступно российским пациентам абсолютно бесплатно.
В России начали применять новый генозаместительный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это когда у ребенка слабые мышцы и затруднения в движениях. И со временем симптомы прогрессируют. С помощью препарата появилась возможность в организм человека ввести здоровый ген. После этого мышцы начинают работать полноценно.
Сегодня такое лекарство — одно из самых дорогих в мире, но все расходы берет на себя фонд «Круг добра». Он создан по инициативе президента для поддержки детей с орфанными, то есть редкими заболеваниями.
Два ребенка уже получили инновационное лекарство от болезни, считавшейся ранее неизлечимой. До конца года планируется провести терапию нескольким десяткам детей.