До большой пресс-конференции президента России остаются считаные дни. В центр обработки сообщений уже поступили десятки тысяч обращений. Темы самые разные. Одна из них — помощь детям, страдающим спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарства для них стоят очень дорого, и до сих пор обязанность по их закупке лежала на регионах. Местные бюджеты не справлялись, дети оставались без помощи. Теперь правительство включило препараты в список жизненно необходимых, и со следующего года их будут закупать за счет федерального бюджета.
Аринина мама, когда узнала о диагнозе ребенка, от омских врачей слышала только одно: «Смиритесь, девочка не доживет и до года». У нее — первый тип спинальной мышечной атрофии, при котором тело с каждым днем слабеет. Но Арине почти два. Она научилась самостоятельно держать голову, сидеть и даже пробует сделать первые шаги.
Успех Арины случился благодаря инъекциям «Спинразы». Это одно из трех в мире лекарств, которые лечат детей со СМА. Одна инъекция стоит девять миллионов рублей, в первый год таких нужно шесть, потом укол ставят каждые четыре месяца. Мама девочки добилась, чтобы Арина стала одной из 40 детей, которым производители лекарства представляют первый год дозы бесплатно — в рамках клинического исследования. Дальнейшее уколы стали возможными, только когда «Спинразу» зарегистрировали в нашей стране.
Ирина Кириллова, мама Арины: «Была прямая линия с президентом, когда все родители просто уже начали звонить и писать, потому что дети умирали без лечения. Все спрашивали, когда будет зарегистрирована „Спинраза“. И „Спинразу“ зарегистрировали».
Регистрация препарата позволила получать лекарство за счет регионального бюджета. Но часто даже если на руках есть заключение врачебной комиссии, семьи в некоторых регионах все равно сталкиваются с отказами.
Глава фонда «Семьи СМА» отмечает, что ситуация сдвинулась с мертвой точки. На сегодняшний день помощь получают 38% от всех детей со СМА, причем как за счет благотворителей, так и за счет региональных бюджетов.
Ольга Германенко, директор фонда «Семьи СМА»: «Очень незначительное количество пациентов обеспечиваются регионами, большинство сталкиваются с отказами как в назначении, так и в обеспечении».
Внести препарат в список жизненно важных в августе рекомендовал Минздрав, и, несмотря на просьбы ФАС несколько повременить, правительство утвердило список на 2021 год, в который вошла «Спинраза». Этот шаг не только увеличивает шансы родителей выиграть суд, но и позволит государству снизить стоимость ампулы на четверть за счет увеличения объема закупок.
Елена Байбарина, директор департамента медпомощи детям и службы родовспоможения Минздрава РФ: «Финансирование таких дорогостоящих лекарств для регионов представляет большую проблему, именно поэтому Владимир Владимирович дал такое потрясающее предложение, что за счет увеличения налога на особо богатых граждан получить финансовые средства для закупки препаратов со СМА и другими тяжелыми хроническими жизнеугрожающими заболеваниями».
Это решение позволит перенести нагрузку с региональных бюджетов на федеральный. Налог увеличат до 15% для тех, чьи доходы свыше пяти млн рублей в год. Поддержку окажет специальный фонд, закон о его создании уже подписал президент. Но пока остается непонятным, как именно будут регулировать превращение налоговых сборов в лекарства.
Нюта Федермессер, автор проекта ОНФ «Регион заботы»: «Это огромные деньги и огромные репутационные риски, поэтому важно, чтобы уважаемые честные люди во главе были с понятной репутацией, принятия решения о распределении лекарств должны быть за медиками».
В ноябре этого года зарегистрировали еще один препарат от СМА — «Рисдиплам». «Золгенсма» — самое дорогое в мире лекарство и при этом единственное, способное не просто остановить болезнь, а вылечить ребенка — недавно также внесли в список на регистрацию.
Статья
Что такое орфанные болезни и почему их так сложно лечить