Семья тяжелобольного Артёма собирает деньги на генную терапию в США

Речь идет о генной инженерии. Участие в экспериментальном лечении будет стоить 800 тысяч долларов, и пока это единственный шанс спасти Артёма. Родители знают, что, если ничего не предпринимать, ребенок умрет в мучениях.

Маленький Артём обожает воду. В этом состоянии невесомости ему очень комфортно. В теплом детском бассейне, на руках у инструктора, малыш расслабляется и засыпает. За занятием следят мама и папа, которые верят, что смогут одержать победу над диагнозом сына. Болезнь Канавана сейчас считается неизлечимой. Однако есть два пути: смириться и наблюдать, как ребенок медленно и мучительно теряет зрение, способность дышать, глотать, двигаться. Или принять участие в клинических исследованиях новой генной терапии в США. Там обещают спасти ребенка. Стоимость лечения 800 тысяч долларов, в переводе на рубли — около 50 млн.

Наталия Рогова, мать Артёма: «Мы наблюдались в хороших клиниках. Мы были во всех концах Москвы, во всех клиниках. И никто про болезнь Канавана толком не знает. И никакой облегчающей терапии у нас в России нет. Понятно, проще написать: „оно неизлечимо, идите домой“. Вот мы вызывали на дом скорую, у нас большая температура была, зубы резались. Так они боятся нас, они не знают, что это за болезнь Канавана».

Дети, страдающие этим редким заболеванием, обычно не доживают даже до 10 лет. Но ведущий исследователь болезни Канавана — профессор Леоне из Америки — придумала способ лечения. Особый неболезнетворный вирус доставит в организм копии здорового гена, что исправит поломку. Весной профессор Леоне планирует принять первую группу пациентов, в нее уже вошел один ребенок из России: его семье удалось собрать необходимую сумму на терапию. Еще двое малышей из России попадают во вторую группу.

Паола Леоне, профессор: «Прежде всего, я бы хотела поблагодарить всех, кто поддерживает кампанию по сбору средств для Артёма Пронина, Артёма Рогова и Оли Шкринды. Во-вторых, я бы хотела просто сообщить вам хорошие новости о том, что мы начали производство вектора. И мы планируем начать клинические испытания сразу же как только вектор будет протестирован».

Еще в начале 2000-х Пола Леоне пригласила группу пациентов с болезнью Канавана, чтобы вылечить их при помощи генно-инженерного метода. Старшему из тех, кто прошел тогда терапию, сейчас больше 20 лет. С тех пор технология была серьезно усовершенствована. И сейчас ученые рассчитывают получить гораздо более мощный результат. Ольга Бородовицина — русский врач, принимающая активное участие в этой работе.

Ольга Бородовицина, специалист по клиническим испытаниям: «К маю мы планируем начать клиническое исследование и лечение первой группы пациентов, в которую будет включен Артём Пронин. Помимо этого, сейчас идут сборы средств для второй группы пациентов, куда, как мы надеемся, войдут Артём Рогов и Оля Шкринда».

Помочь Артёму пройти лечение в США призывают и российские звезды. Например, известный актер Артур Смольянинов и модель Инна Гомес. Те, кто понимает, что родителям нельзя упускать этот шанс спасти сына, поддерживают семью, как могут.

Мама Артёма Рогова верит, что все получится. Она умоляет, чтобы бизнесмены, крупные благотворительные фонды и звезды шоу-бизнеса откликнулись на их беду.

А команда ученых под руководством доктора Леоне утверждает, что в будущем новый метод поможет лечить и другие тяжелейшие заболевания, например, рассеянный склероз или опухоли мозга. Ученые называют кампанию по сбору средств для детей с болезнью Канавана колоссальным вкладом в развитие генной инженерии в целом.

Чтобы помочь Артёму, отправьте СМС на номер 3434 со словом «ТЕМА» и суммой пожертвования, например, «ТЕМА 300».