Группа ученых в области генной инженерии пообещала избавить 10 детей от генетического заболевания, которое на данный момент считается неизлечимым. С помощью специального вируса в мозг детей доставят исправленный ген. Медики утверждают: это станет научным прорывом.
Американка Паола Леоне — ведущий мировой специалист в области лечения редчайшей болезни Канавана. Доктор Леоне уже больше 20 лет пытается найти способ исправлять генетические ошибки. Так появился ее уникальный метод, который, возможно, уже скоро станет медицинской сенсацией.
Первыми пройдут терапию 10 детей из разных стран. Двое из России — это Артём Пронин и Оля Шкринда. Американские специалисты изучили все медицинские бумаги Оли и пришли к выводу, что ей действительно можно помочь. Но лечить надо прямо сейчас: болезнь Канавана прогрессирует довольно быстро, дети редко доживают даже до 10 лет.
Что придумала команда доктора Леоне? Здоровый ген, говоря доступным языком, «упакуют» в особый вирус. Он не болезнетворный, но способен проникнуть внутрь клетки и исправить ошибку в ДНК.
Татьяна Тузова, специалист по контролю качества препарата: «Наша задача — получить безопасный и эффективный препарат. Очень надеемся, что в начале 2020 года генетические препараты будут произведены, протестированы и доступны для малышей, Оленьки и Артёма. Это реально откроет перспективы их выздоровления и долгих, счастливых лет жизни».
Сначала в США отправится Артём, для него уже собрали необходимую сумму. А вот Оля — в самом начале пути. Требуется больше миллиона долларов.
Фармацевтические компании пока не заинтересованы в этих исследованиях, ведь болезнь крайне редкая и на производстве лекарств для таких пациентов не заработаешь. Поэтому финансирование пока идет в основном за счет пожертвований.
Чтобы помочь Оле, отправьте СМС на короткий номер 3434 со словом «Ольга» и суммой пожертвования, например: Ольга 300.