Первые дети получили инновационное лекарство от считавшейся неизлечимой болезни

Уникальное лекарство против орфанного, то есть редкого заболевания, стало доступно российским пациентам абсолютно бесплатно.
В России начали применять новый генозаместительный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Это когда у ребенка слабые мышцы и затруднения в движениях. И со временем симптомы прогрессируют. С помощью препарата появилась возможность в организм человека ввести здоровый ген. После этого мышцы начинают работать полноценно.

Сегодня такое лекарство — одно из самых дорогих в мире, но все расходы берет на себя фонд «Круг добра». Он создан по инициативе президента для поддержки детей с орфанными, то есть редкими заболеваниями.

Два ребенка уже получили инновационное лекарство от болезни, считавшейся ранее неизлечимой. До конца года планируется провести терапию нескольким десяткам детей.