Взрослые пациенты с редкими болезнями добиваются лечения за федеральный счет

Антон и Маша Левченко — брат и сестра, больны редкой генетической патологией. Это муковисцидоз — недуг, который поражает железы внешней секреции и вызывает серьезные проблемы с дыханием и пищеварением. С детства государство обеспечивало Антона и Машу только поддерживающей терапией. Но 5 лет назад в мире появилась специфическая таргетная терапия. Она пожизненная, годовой курс стоит больше 20 миллионов рублей.

Фонд «Круг добра» помогает только детям и подросткам до 19 лет, и потому такую терапию назначили только Маше — ей на тот момент было 17. Девушке стало легче дышать, улучшилось настроение, появились жизненные силы. Но как только она стала старше и перешла из-под опеки организации в ведение регионального Минздрава, лечение прервалось. Ведомство отказалось закупать дорогой препарат, и за 8 месяцев без таргетной терапии показатели здоровья девушки откатились назад.

Семье Левченко пришлось идти в суд, который встал на их сторону и обязал ставропольский Минздрав лекарство выдавать. По словам матери, в крае 20 совершеннолетних с таким же диагнозом. И только семеро из них — вместе с ее дочерью — добились результатов. Остальные лечения не получают. Среди них и Антон.

Ирина Левченко: «Он прошел федеральный консилиум в московской больнице, мы подали документы в Минздрав на обеспечение таргетной терапией. И пришел отказ, что он является инвалидом третьей группы, поэтому ему ничего не светит. Хотя Маша — тоже инвалид третьей группы. То есть они сами себе противоречат: одному инвалиду — да, другому — нет».

Надя Панфилова из Казани в скором времени тоже может остаться без жизненно важного препарата. У девушки фенилкетонурия — редкое наследственное заболевание. Организм не усваивает белок из пищи, и аминокислота из протеина накапливается в теле, превращаясь в яд, который отравляет человека и разрушает мозг. С рождения девушка была на строжайшей безбелковой диете и принимала специальную смесь. Надя впервые попробовала бананы, шоколад и докторскую колбасу всего лишь 2 года назад, когда начала получать специальное лечение. Дорогое импортное лекарство для нее стал закупать фонд «Круг добра». Сейчас в холодильнике у Панфиловых препарата осталось на полтора месяца приёма. А дальше — неизвестность.

В пациентских организациях поясняют: ситуация парадоксальная.

Юрий Жулёв, сопредседатель Всероссийского союза пациентов: «Если мы полечили ребенка, подростка до 19 лет, а потом сказали: извините, денег нет, ищите фонды, обходитесь, как можете, то клиническое течение заболевания может очень резко ухудшиться и перечеркнуть все затраты, которые до этого нес фонд».

Сейчас обеспечивать дорогостоящим лечением взрослых орфанных пациентов обязаны власти на местах. Но, как отмечают в фонде «Круг добра», помощь получает только половина больных.

Сергей Куцев, главный внештатный специалист Минздрава России по медицинской генетике, член экспертного совета фонда «Круг добра», директор медико-генетического научного центра имени академика Н. П. Бочкова: «Регионы не способны понести такие финансовые траты. Поэтому, конечно же, только федерализация, только обеспечение за счет федерального бюджета. Это единственное спасение для наших пациентов».

Неля Погосян, заместитель председателя правления Всероссийского общества орфанных заболеваний: «Есть несколько путей решения этой проблемы. Или фонд „Круг добра“ должен расширить свои полномочия, например, обеспечивать до 23, до 25 и так далее. Или создается еще один фонд. Мы видим работу этого фонда, всё замечательно, всё работает. То есть, соответственно, фонд для взрослых. Потому что это все-таки фонд для детей».

По мнению представителей общества орфанных заболеваний, централизованные закупки должны привести к снижению цен на препараты, а значит, в целом такая схема обойдется государству дешевле.