Страдающие спинально-мышечной атрофией дети ждут обещанного лекарства

Родителям, конечно, самим такую сумму не найти. Даша врачей не боится, хоть они и делали ей больно. Девочка с удовольствием демонстрирует все, чему научилась за последнее время. Тот, кто не знаком с диагнозом «спинально-мышечная атрофия», может удивиться — подумаешь, достижение. Но для трехлетней девочки каждое движение — настоящий подвиг. До начала лечения Даша потеряла способность шевелить ногами, поднимать руки, сидеть, даже удержать голову — сил не хватало. Дальше болезнь могла сковать легкие и сердце, если бы на мировом рынке не появился спасительный препарат.

Инъекция, которая помогает противостоять смертельному недугу, неприятная, но пока в нашей стране это единственный доступный препарат, если, конечно, можно так сказать. Летом прошлого года «Спинразу» зарегистрировали в России. Теперь, чтобы получать терапию, не нужно уезжать за границу. Правда, стоит лечение баснословных денег. Только одна такая ампула обойдется родителям в 8 миллионов рублей.

Регина Саммигулина: «Получается, первый год 6 инъекций — 40 миллионов, а последующие… Пожизненно надо принимать. Три инъекции в год стоят 24 миллиона. Это, конечно, очень много».

Таких, как Данис и Даша, называли счастливчиками. Лечение они начали бесплатно, как и еще 40 малышей из разных регионов. Фармкомпания провела на территории России гуманитарную программу, обеспечив детей годовым курсом инъекций.

Ольга Германенко, руководитель фонда «Семьи СМА»: «Их карета превратится в тыкву этим летом, когда эта гуманитарная партия, собственно, закончится. Дальше предполагалось, что государство их подхватит и продолжит лечить, потому что так обычно и происходит».

Вероника Скворцова, руководитель Федерального медико-биологического агентства, бывший министр здравоохранения РФ: «Мы планируем такую программу создать и продолжать лечение тех 42 пациентов, которые сейчас лечатся, расширять круг пациентов и тем, кому показано, помогать».

С таким заявлением Минздрав выступил в сентябре прошлого года, но до сих пор семьи получают только отказы в обеспечении дорогостоящим лекарством.

Светлана Бородулина: «Дали возможность ребенку развиваться, достичь каких-то результатов, начать двигаться, встать, пойти, поползти и все это забрать… Я не представляю».

Страдающих СМА детей ласково называют смайликами. Но смайлик улыбаться сегодня категорически отказывается. После 5 инъекций мышцы у Ники Бородулиной стали крепнуть. Хочется сидеть, а мама не разрешает пока не будет готов корсет. Это очень важно, чтобы сохранить прямой позвоночник. Впереди у Ники шестая, последняя бесплатная инъекция. Будут ли деньги на седьмую — вопрос открытый.

Елена Сапега, Детская областная клиническая больница №1 Екатеринбурга: «Я не знаю, у меня нет такого опыта, если мы отменим терапию, что будет. Я думаю, у детей заболевание начнет просто прогрессировать, просто будет откат назад».

По словам депутатов Госдумы, обеспечить «Спинразой» детей за счет бюджета можно, если внести заболевание в так называемый орфанный список. Законопроект парламентарии направили в правительство для вынесения заключения, только после этого он может быть внесен на рассмотрение. В России около тысячи пациентов со спинально-мышечной атрофией.

Евгений Марков, депутат Государственной думы РФ: «Масштаб проблемы на сегодняшний день исчисляется, согласно нашей записке, плюс-минус 100 миллиардов рублей. Мы вправе рассчитывать на серьезный дисконт по цене. По нашим оценкам, эта сумма может сократиться вдвое».

Но что делать тем, для кого ожидание равносильно смерти? Родители Илюши из Ставрополя объявили благотворительный сбор на самое дорогое в мире лекарство. В 165 миллионов обойдется инъекция «Золдженсма». Это еще один препарат от спинально-мышечной атрофии, но пока не зарегистрированный в России.

Юлия Рожковская: «Препарат колется раз и на всю жизнь. Останавливает все необратимые процессы, не нужно каждые 4 месяца переживать, купят тебе эту ампулу или нет».

Сумма астрономическая, но родителей вдохновляет история Димы Тишунина. Сбор на его лечение закрыл тайный благотворитель в ночь под Новый год. Но сколько еще в России миллионеров с большим сердцем и хватит ли их доброты на всех, кто сейчас нуждается в лечении?