Тяжелобольные дети в России могут остаться без жизненно важного препарата

В пять месяцев Арина начала физически отставать от сверстников. Не могла ни сесть, ни перевернуться. Возможность двигаться в жизнь ребенка вернули первые четыре инъекции.

Ирина Кириллова: «Я не могла своего ребенка в вертикальном положении держать. У нее падала голова. Сейчас я ее держу».

Диагноз девочки — спинально-мышечная атрофия. Первый тип, самый агрессивный. Раньше для малышей в России диагноз звучал как приговор: дети не доживали до двух лет.

Ирина Кириллова: «У ребенка перестают шевелиться руки, ноги. Это сказывается на всех мышцах: на дыхательных, глотательных. Сколько сердце проработает, там тоже сердечная мышца. Болезнь постепенно забирает все».

Медики предложили Ирине смириться и ждать, но как раз в тот момент производители «Спинразы» открыли гуманитарную программу в России.

Подобные программы раннего доступа к новым препаратам фармацевтические компании проводят по всему миру. чтобы продемонстрировать эффективность новинки и выйти на рынки разных стран. В рамках акции «Спинразу» в России получили 42 малыша. Каждого ребенка производитель обеспечил годовым курсом инъекций.

Препарат вводят в спинной мозг, и он насыщает его белком, который отвечает за сигналы к мышцам: когда сокращаться, чтобы дышать, глотать, поднимать руки.

Маленькая Ника из Челябинска унаследовала тяжелейший недуг от биологического отца. А ведь его подбирали профессионалы: муж Светланы оказался бесплоден. Семья решилась на искусственное оплодотворение. В клинике уверяли, что биоматериал проверен. Но донор, как и сама Светлана, оказался носителем сломанного гена. Ника, как и все участники программы, уже получила четыре дозы препарата. Мама увидела, как ее дочка впервые может сидеть без поддержки.

Светлана Бородулина: «В январе мы получаем пятую инъекцию, в мае шестую. И все. И дальше стоит большой вопрос, кто будет обеспечивать дальше лечение? Есть ли надежда? Что будет с моим ребенком?»

Прерывать лечение нельзя. Терапия должна быть пожизненной. А одна ампула препарата стоит от 7 до 9 млн рублей. Фармкомпания взяла на себя самый дорогой первый год лечения, когда нужны так называемые насыщающие дозы. Дальше достаточно проводить инъекции раз в четыре месяца, но уже за свой счет.

Светлана Артемьева, заведующая детским психоневрологическим отделением НИКИ педиатрии им. Вельтищева РНИМУ им. Пирогова, врач-невролог: «Результаты очень хорошие. Все дети хорошо перенесли инъекции. Ни у кого не было побочных эффектов. И у всех отмечалось увеличение моторных функций»

После таких результатов препарат зарегистрировали в России. Это не только дает возможность лечиться, не выезжая за границу, но и закупать лекарство за счет бюджета.

Вероника Скворцова, министр здравоохранения РФ: «Мы планируем такую программу создать и продолжать лечение тех 42 пациентов, которые сейчас лечатся, и расширять круг пациентов. И тем, кому показано, безусловно, помогать».

Об этом глава Минздрава говорила еще в сентябре. Но пока нет четкого понимания, как пациенты смогут беспрепятственно и своевременно получать препарат. И главное — из каких источников пойдет финансирование.

Эльвира Домрачева, замминистра здравоохранения Челябинской области: «За счет областного бюджета не предусмотрено на этот год. И на следующий год не предусмотрены какие-то деньги на новые препараты».

Региональные Минздравы штампуют отказы. Лечение «Спинразой» не предусмотрено ни федеральными, не областными программами. Родителям Коли из Ростова посоветовали обратиться в благотворительные фонды.

Надежда Овсиенко: «Допустим, сегодня мы собрали эти деньги, хотя для фондов это тоже неподъемная сумма, а завтра не соберем и не получим лекарства».

Задержка инъекции — это неминуемый регресс. Пережить его будет тяжело не только родителям. Дети с диагнозом спинально-мышечная атрофия все понимают: болезнь не затрагивает интеллект. Без лечения они становятся заложниками своего тела.

Напомним, накануне на НТВ вышел репортаж о том, что семилетнему мальчику с тяжелым генетическим заболеванием чиновники в городе Уфе не заказывали жизненно важный препарат. Глава Следственного комитета РФ Александр Бастрыкин поручил провести доследственную проверку и выяснить, кто виноват в том, что ребенок не получал лекарство. При том, что суд обязал выделить на это средства из регионального бюджета.