Правительство России включило препарат Нусинерсен (рыночное название — «Спинраза») для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов на 2021 год.
Соответствующее распоряжение кабмина опубликовано на официальном
Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкая наследственная болезнь, при которой ребенок утрачивает моторные функции и теряет способность двигаться. Недуг поражает и мышцы, нужные для дыхания, поэтому ребенок может просто перестать дышать.
Единственное зарегистрированное в России лекарство для таких детей — это «Спинраза». Чтобы поддерживать терапевтический эффект, инъекции этого препарата необходимо делать всю жизнь. Один укол стоит около восьми миллионов рублей. В первый год терапии нужны шесть ампул «Спинразы».
В этом дорогостоящем лекарстве нуждаются сотни детей в России. Но до сих пор «Спинраза» не входила в официальный перечень жизненно важных препаратов. Это значит, что закупки лекарства из средств федерального бюджета не предусмотрены, регионы должны покупать его сами.
Родители детей, страдающих от СМА, вынуждены были обивать пороги региональных минздравов и даже обращаться в суды. Но даже если суд становился на сторону родителей, выполнять его решение чиновники не спешили. В ответ на просьбы обеспечить закупки «Спинразы» они говорили о крайне высокой стоимости препарата, а также об отсутствии утвержденных стандартов лечения.
Статья
Что такое орфанные болезни и почему их так сложно лечить